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파킨슨병 환자 줄기세포 임상치료 성공했다

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김광수 하버드대 교수, 세계 최초 / ‘역분화 줄기세포’ 기술로 뇌이식 / 수술환자 자전거 탈 정도 회복

재미 한인 과학자가 환자의 피부세포를 도파민 신경세포로 만드는 ‘역분화 줄기세포(유도만능 줄기세포·iPS)’ 기술을 통해 세계 최초로 파킨슨병의 임상치료에 성공했다.

카이스트(KAIST)는 미국 하버드대 김광수 교수(의대)가 파킨슨병을 앓는 환자 본인의 피부세포를 도파민 신경세포로 변형해 뇌에 이식하는 방법으로 임상치료에 성공했다고 2일 밝혔다.

세계일보

김광수 미국 하버드대 교수가 의대 맥린병원 연구실에서 줄기세포 배양기를 들고 포즈를 취하고 있다. KAIST 제공


치매·뇌졸중과 함께 3대 만성 퇴행성 뇌 신경계 질환으로 꼽히는 파킨슨병 환자는 국내에만 11만명, 세계적으로는 600만∼1000만명에 이른다. 파킨슨병은 뇌에서 신경 전달물질인 도파민을 분비하는 신경세포가 사멸하면서 발생하는 것으로 근육의 떨림, 느린 움직임, 신체 경직, 보행·언어 장애 등의 증상을 보인다.

김 교수는 iPS 기술을 이용해 세계 최초로 파킨슨병 환자에게 맞춤형 치료를 시도한 뒤 성공까지 이르렀다. 성인의 세포(성체세포)를 다시 원시 세포로 되돌리는 iPS 기술은 2012년 노벨 생리의학상 수상자인 일본의 야마나카 신야 교수가 개발했으나, 실제로 뇌 질환자의 치료 성공까지 이어진 사례는 없었다. 이 기술의 본래 취지는 환자 본인의 줄기세포를 이용하는 것이었다. 하지만 실제 적용하는 과정에서 성공확률이 높지 않았던 탓에 줄기세포를 다량으로 만들어놓은 뒤 환자에게 적용하는 방식이 주로 쓰였다. 파킨슨병 외에는 황반변성증 환자가 자신의 iPS를 이용해 세포치료를 시도한 사례가 한 차례 있었으나 호전되지 못했다.

파킨슨병을 맞춤형 줄기세포로 치료하기 위해서는 환자의 체세포를 안정적으로 줄기세포로 전환한 뒤 이를 다시 도파민 세포로 분화시킨 뒤 뇌에 이식해야 한다. 이 모든 과정은 고효율로 진행돼야 하며 유해성이나 부작용이 없어야만 성공할 수 있다.

김 교수는 20여년에 걸쳐 개발한 기술로 미국 식품의약국(FDA)의 최종 승인을 받은 뒤 2017년과 2018년 두 차례에 걸쳐 69세 파킨슨병 환자에게 도파민 신경세포를 면역체계의 거부반응 없이 작용하도록 뇌에 깊숙이 주입하는 이식 수술을 진행했다. 이후 2년간 다양한 후속 테스트를 거쳐 지난달 임상치료가 최종 성공했다고 발표했다. 환자는 면역체계의 거부반응 없이 구두끈을 묶을 수 있게 됐고, 수영이나 자전거 타기 등을 할 수 있을 정도로 운동능력도 회복됐다.

김준영 기자 papenique@segye.com

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