지난 6월 서울 강서구 마곡 헬릭스미스 본사에서 열린 기자간담회에서 김선영 헬릭스미스 대표가 발언하고 있다. /사진=이춘희 기자

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[아시아경제 이춘희 기자] 헬릭스미스의 핵심 파이프라인인 유전자 치료제 '엔젠시스(VM202)'에 대한 독립적 데이터 모니터링 위원회(IDMC)의 임상 3-2상 중간평가 결과가 나왔다. 임상 유지, 환자 추가 모집, 임상 중단의 갈림길에서 IDMC는 판단을 유보했다.

헬릭스미스는 "IDMC가 첫번째 중간분석 데이터와 헬릭스미스가 데이터의 잠재적 이상 여부 검수를 위해 취한 조치들에 대한 요약 리뷰를 검토했다"며 "최소 숫자인 152명에 대한 등록이 거의 완료됐고, 그룹 간 이상반응에 차이가 없으므로 계획대로 (추가) 중간분석을 진행할 것을 권고한다"고 통보받았다고 18일 밝혔다.

IDMC는 임상에서 안전성과 과학적 타당성을 확보하기 위해 미국 식품의약국(FDA)이 구성을 권고하는 객관적 독립위원회다. 통계적 전문가 1명과 의사 2명을 합쳐 총 3명으로 구성된다. 이들은 중간 분석에 필요한 데이터를 확보해 분석한 후 '통계 조건부 검정력(conditional power)'을 계산해 '임상 지속', '임상디자인 수정', '임상 중단' 등을 결정해 임상 주체에 권고하게 된다.

사진=이춘희 기자

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이에 이번 엔젠시스에 대한 IDMC 중간 권고는 현재 152명으로 설정된 임상 3-2상 환자 규모의 절반인 76명에 대해 투약 후 6개월가량 관찰한 데이터를 기반으로 이뤄질 예정이었다. 이에 따라 IDMC의 권고는 '152명 임상 지속', '환자 규모 조정(최대 250명)', '임상 중단' 세 가지 중 하나로 내려질 것으로 여겨졌다.

하지만 IDMC는 "계획대로 (추가) 중간분석을 진행하고, IDMC가 계속 진행 여부를 결정할 수 있도록 그 데이터를 제공할 것"을 권고했다. 세 가지 권고 중 하나가 아닌 유보에 가깝다.

이 같은 권고가 내려진 데는 이미 임상 계획 인원의 대부분의 환자가 등록된 상태에서 절반인 76명에 대한 중간 분석을 하는 것이 의미가 없다고 판단한 것으로 보인다. 박영주 헬릭스미스 임상개발부문장은 “현재 최소 임상시험 대상자 152명 중 95% 이상이 등록 완료했다"고 설명했다. 다만 기존의 중간 분석 대상자 76명 중 코로나19 팬데믹(세계적 대유행) 여파로 중간 임상 이탈자가 14명 발생했고, 이미 임상참여동의서를 받아 스크리닝 중에 있는 대상자는 임상에 참여시켜야 하는 만큼 최종 등록인원은 160여명, 실제 데이터 분석이 가능한 임상 참여자는 146명 내외가 될 것으로 보인다.

다만 안전성에 대해서는 데이터안전성모니터링위원회(DSMB)에서 임상군과 대조군 간의 이상반응(adverse event) 차이가 없는 만큼 안전하다고 판단했다. 회사 측 역시 "엔젠시스는 지금까지 높은 안전성을 보였다"고 강조했다.

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헬릭스미스는 임상을 지속해나간다는 게획이다. 회사 측은 "IDMC의 코멘트를 토대로 임상시험 대상자의 모집을 지속하여 최소 규모 등록을 마칠 예정"이라며 "추가 중간분석 진행 여부는 IDMC와 논의하여 결정할 예정"이라고 전했다.

IDMC가 기등록된 대상자들에 대해 추가 중간분석 실시를 권고한만큼 146명 내외에 대한 데이터 분석이 이뤄진다면 이 분석은 사실상 최종분석이 될 전망이다. 성공 또는 실패에 따른 임상 종료 또는 최대 250명까지 환자 규모를 조정해 임상을 추가적으로 이어가는 방안 중 양자택일의 권고가 내려질 것으로 보인다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr
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