◆ 2024 한국 경제를 빛낸 인물·경영 ◆

[사진 출처 = 입셀]

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입셀은 유도만능줄기세포를 이용해 ▲세포주 생산 ▲줄기세포 기반 치료제 개발 ▲질환모델링에 필요한 플랫폼 서비스 제공 등을 전문으로 하는 생명공학기업이다.

현대 의학이 해결하지 못한 난치병 환자를 진단하고 치료하기 위해 연구, 개발, 응용 과정에 매진하고 있다.

입셀의 현실적 목표는 이미 도래한 초고령화 사회에서 퇴행질환을 치료하고, 노화 장기의 기능을 회복하는 것이다. 이를 위해 줄기세포치료를 첨단 치료법으로 발전시키고 2030년까지 상용화해 환자들에게 행복한 노후를 선사하는 것이다.

동물 실험에서 뮤콘 1회 주입 후 30% 관절지표 개선 확인

입셀은 주지현 대표 2016년 서울성모병원 류마티스내과 교수로 활동하면서 교원 창업했다. 그는 2012년 미국 연수 당시 미 유도만능줄기세포(iPSC) 권위자인 조셉 우 스탠포드대 교수와 함께 연구를 시작한 게 창업의 발판이 됐다.

유도만능줄기세포는 연골, 심장, 근육, 뼈, 피부, 간 등으로의 분화를 통해 모든 장기와 조직 재생에 활용이 가능하다. 유도만능줄기세포는 하나의 세포주만 있어도 무한 증식이 가능하다. 이를 두고 줄기세포 분야의 ‘게임 체인저’라 불리는 이유다.

유도만능줄기세포를 이용한 치료제 개발에 주력하는 입셀은 연골재생치료제, 신경재생치료제, 비세포치료제, 세포항암치료제 개발에 주력한다.

그중 하나인 연골재생치료제(MIUChon)는 퇴행성관절염 환자를 위한 유도만능줄기세포를 이용한 주사주입형 3차원 연골재생치료제다. 단일세포는 무릎에 들어가면 일주일 밖에 살지 못하지만 복합구조체로 만들어진 뮤콘은 오랫동안 관절에 살아남아 주변 조직을 키우고 염증을 억제함으로써 연골이 잘 살아남고 염증이 개선되도록 만들어 준다.

특히 입셀의 연골재생치료제 뮤콘은 기존의 연골세포치료제와는 달리 유도만능줄기세포라는 새로운 줄기세포를 도입한 치료제로 주삿바늘을 통과할 수 있는 작은 연골스페로이드 형태로 제작됐다. 수술적 용법이 아닌 주사적 용법을 통해 투여할 수 있다는 장점 때문이다.

이와 별도로 자가세포를 배양하는 과정이 없어 제품의 표준화가 가능하고, 시간과 비용이 절약되어 환자들의 부담을 덜어줄 수 있는 차세대 연골치료제다. 현재 뮤콘은 동물 실험에서 1회 주입 후 30% 관절 지표 개선을 확인하는 성과를 올리는 등 전임상시험을 완료했다.

확보된 데이터를 기반으로 본 임상시험 진입을 위해 준비 중이다. 입셀은 이같은 성과와 기대감으로 현재까지 총 300억 원 넘는 외부 투자를 유치했다.

신경재생치료제(MIURON)는 척추손상 환자 또는 퇴행성 신경질환 환자들을 위한 신경재생치료제다. 그리고 세포외소포체(Exosome) 또는 세포에서 분비하는 물질을 활용한 비세포치료제 연구와 함께 유도만능줄기세포를 이용한 NK 항암치료제인 세포항암치료제 개발에 대한 장기 계획 또한 가지고 있다.

이와 함께 입셀은 환자의 유도만능줄기세포를 이용한 질환모델링플랫폼 서비스를 제공한다. 이를 통해 질환모델링을 활용한 약물 스크리닝, 독성평가가 가능하다.

국내 퇴행성 관절염 환자 400만명…내년 초 첫 환자 투약 준비

이처럼 입셀은 유도만능줄기세포를 이용한 연골세포치료제뿐 아니라 신경재생치료제, 항암세포치료제 등 다양한 세포치료제 개발을 위한 연구를 진행하고 있다. 이밖에 비세포치료제에 대한 연구도 함께 진행 중에 있다.

연골, 뼈, 장, 심장, 간 등 유도만능줄기세포를 활용한 다양한 분화 기술을 확보함으로써 질환모델링 플랫폼 서비스를 제공하거나 자체적으로 제작한 임상 등급 유도만능줄기세포를 이용해 여러 기업과 새로운 치료제 개발을 위한 공동 연구개발을 추진하고 있다.

주지현 대표는 “초기 식품의약품안전처와 협의를 통해 자료 보완 과정을 거치면서 임상 진입까지 많은 노력과 오랜 기간이 소요되었지만 이 과정에서 얻은 노하우는 돈으로도 살 수 없는 매우 귀중한 회사의 자산이 됐다”며 “뮤콘은 ‘연골 회복’이라는 효과를 기존 골관절염 환자들에게 제공해 오던 치료제와는 다르게 새로운 치료법을 제시할 수 있다”고 말했다.

그는 이어 “퇴행성 관절염의 경우 국내 환자 수만 400만 명에 이르며 세포치료제가 제공할 수 있는 치료적 가치가 크다”며 “내년 초 첫 환자 투약을 준비할 것”이라고 강조했다.

그러면서 “일본 최대 위탁임상(CRO) 기업인 씨믹(CMIC)과 뮤콘 임상에 대해 논의하고 있다”며 일본에서 치료제 임상으로 뮤콘을 개발하겠다는 계획도 밝혔다.

콧대 높은 서구 연구진도 입셀 성과에 관심 많아

입셀은 지난해 10월 식품의약품안전처로부터 서울성모병원 성의교정 옴니버스파크 제조·품질 관리 시설에 대한 ‘첨단 바이오 의약품 제조업’ 허가를 받았다. 또한 중소벤처기업부의 시장확대형(스케일업 팁스) 과제에도 선정됐다.

이로써 입셀은 3년 동안 연간 4억원씩 총 12억원의 과제비를 지원받게 된다. 스케일업 팁스(TIPS)는 스케일업 팁스 운영사가 유망 기업을 선별해 10억원 이상을 투자한 후 추천하면 정부가 연구개발 출연금을 통해 연구비를 지원하는 과제다. 입셀은 이번 과제의 운영사인 민간 투자 기관 HB인베스트먼트-NVC파트너스 컨소시엄의 추천을 받아 선정됐다.

입셀은 올해 4월에 오스트리아 빈에서 개최된 세계골관절염학회(OARSI 2024)에서 주지현 대표가 기조 강연을 통해 입셀이 개발 중인 3차원 형태 연골세포치료제 ‘뮤콘(MIUChon)’을 소개함으로써 세계인의 이목을 끌었다.

주지현 대표는 “대학 연구실부터 10년 넘게 쌓아온 유도만능줄기세포 기반 주사형 스페로이드 개발 경험을 세계적으로 인정받은 쾌거”라며 “자존심 강한 서구 골관절염 학계도 한국에서 시작된 치료제 개발에 대한 관심이 매우 높다는 것을 느꼈다”고 말했다.

이어 “퇴행성 관절염은 환자에게 고통과 좌절감을 주는 질환으로 현재 수술 외 개선 방법은 진통제나 소염제 투여밖에 없다”며 “뮤콘을 2030년 이전에 상용화해 ‘행복한 노후’를 선사하고 싶다”고 했다.

이와 함께 입셀은 이 분야 4개의 특허출원과 함께 가톨릭대학교 산협력단으로부터 13건의 기술을 이전을 받는 등 지식재산권을 갖고 있다. 또 2022년 과학의날 기념 유공자 과학기술정보통신부 장관상, 보건산업 진흥 기술사업화 보건복지부 장관 유공 포상을 수상했고 ‘혁신기업국가대표 1000’, 산연협력 기반 기술혁신 우수기업에 선정되기도 했다.

입셀은 올해가 얼마 남지 않았지만 ▲보건복지부·식약처로부터 무릎연골재생치료제의 첨단재생의료 임상연구 허가 ▲입셀의 세포처리시설, 세포관리업, 첨단재생의료실시기관 등 3종 필수 허가 획득 ▲입셀 세포생산시설의 첨단 재생세포치료제 생산공장 허가 획득 ▲입셀의 위탁개발생산(CDMO)사업 개시 및 첫 매출 등을 목표로 달려 나가고 있다.

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