지난 11일 덴마크 코펜하겐에서 열린 유럽소아내분비학회(ESPE) 및 유럽내분비학회(ESE) 공동 학술대회에서 에페거글루카곤에 대한 임상 2상 중간 분석 결과를 영국 연구자인 안토니아 다스타마니(Antonia Dastamani) 박사가 발표하고 있다.

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한미약품은 지난 10~13일 덴마크 코펜하겐에서 열린 유럽소아내분비학회(ESPE) 및 유럽내분비학회(ESE) 공동 학술대회에서 '에페거글루카곤'의 임상 2상 중간 결과를 발표했다고 26일 밝혔다. 에페거글루카곤은 세계 최초로 주 1회 투여하는 선천성 고인슐린증 치료제로 개발되고 있다.

선천성 고인슐린증은 인슐린 과다 분비로 저혈당을 유발하는 희귀 유전 질환이다. 출생 직후 발병해 치료하지 않으면 뇌 손상으로 이어질 수 있으며, 현재 승인된 치료제는 제한적 유전자형에서만 효과가 있는 데다 부작용이 많아 치료 접근성이 낮다. 이 때문에 일부 환자들은 췌장 절제술에 의존하고 있다.

한미약품의 에페거글루카곤은 이 같은 기존 치료의 한계를 넘기 위한 혁신 신약이다. 현재 글로벌 임상 2상이 5개국에서 진행 중이며, 국내에서는 서울아산병원 소아청소년과 최진호 교수가 임상에 참여하고 있다.

이번 학술대회에서 발표된 중간 분석에 따르면, 첫 번째 코호트에 등록된 8명의 환자에게 8주간 치료한 결과, 에페거글루카곤은 안전성과 내약성에서 우수한 평가를 받았다. 생체 신호, 실험실 검사, 심전도 등에서 특이사항은 발견되지 않았으며, 투약 중단이 필요한 부작용도 나타나지 않았다.

특히, 저혈당 발생 횟수와 지속 시간이 현저히 줄어든 것으로 나타났다. 주당 70㎎/dL 미만의 저혈당은 72.3%, 54㎎/dL 미만의 심각한 저혈당은 87.5% 감소했다. 약물의 평균 반감기가 89시간으로 확인돼, 주 1회 투여 간격에 적합함이 입증됐다.

영국 그레이트 오몬드 스트리트 병원의 안토니아 다스타마니 박사는 “에페거글루카곤은 주 1회 투여만으로도 저혈당 발생 위험을 크게 감소시키는 유망한 신약”이라며 “신속히 개발돼 환자들에게 새로운 치료 대안이 되길 고대한다”고 말했다.

한미약품은 이번 학술대회 직전인 8~10일에도 같은 장소에서 열린 '선천성 고인슐린증 국제 환우회(CHI)' 심포지엄에 참가해 환우 및 가족들과 만남을 가졌다. 이 자리에서 한미는 환자들과 고통을 공감하며 치료제 개발 의지를 공유했다.

CHI는 글로벌 희귀질환 환자 네트워크를 운영하는 비영리 단체로, 매년 전문가들과 최신 치료법을 공유하고 있다. 한미약품은 2020년부터 CHI를 후원해오고 있다.

이문희 한미약품 GM임상팀장은 “에페거글루카곤이 선천성 고인슐린증 환자들에게 우수한 효능과 안전성을 보여 고무적”이라며 “고통받는 환자들의 삶의 질 향상을 목표로 임상 개발에 전력을 기울이겠다”고 말했다.

송혜영 기자 hybrid@etnews.com

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