[이데일리 김새미 기자] 한미약품(128940)은 급성골수성백혈병(AML) 치료 혁신신약 ‘투스페티닙’(이하 TUS)과 베네토클락스(이하 VEN), 저메틸화제(이하 HMA)의 삼제 병용요법 파일럿 연구를 진행할 예정이라고 9일 밝혔다.

한미약품 본사 (사진=한미약품)

TUS를 개발 중인 한미약품의 미국 파트너사 앱토즈는 지난달 26일(미국 현지 시각) TUS의 진전된 임상 데이터와 앞으로의 주요 이벤트를 공개했다. TUS는 골수성 악성 종양에 작용하는 주요 키나아제를 차별화된 패턴으로 표적하는 혁신 신약으로, 1일 1회 투여 경구용 치료제로 개발되고 있다.

앱토즈는 현재까지 임상 1/2상에서 170명 이상의 중증 재발성 또는 불응성(R/R) AML 환자가 TUS 단독 또는 VEN과의 병용 투여를 받았다고 설명했다.

임상 2상 권장 용량인 TUS 80mg 단독요법에서는 VEN 치료 경험이 없는 환자의 36%에서 완전관해(CR) 또는 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRh)가 나타났다. 재발·불응성(R/R) AML 환자를 대상으로 TUS+VEN 병용 시 환자들의 VEN 사전 치료 경험에 관계 없이 우수한 안전성 프로파일과 더불어 약물 반응을 확인했다.

TUS 투여 시 특별히 주목할만한 부작용이나 다른 동일 계열 약물에서 관찰되는 전형적인 독성 반응은 나타나지 않았다. 또한 다양한 유전자 돌연변이를 지닌 AML 환자 전반에 걸쳐 광범위한 활성을 보였다.

앱토즈 바이오사이언스의 최고경영자(CEO)이자 창립자인 윌리엄 라이스(William Rice) 회장은 “현재 개발 중인 약물 중 이처럼 광범위한 활성을 보이는 것은 거의 없다”면서 “현재까지의 임상 데이터를 기반으로 TUS를 유도화학요법이 적합하지 않은 새로 진단된 AML 환자 대상의 1차 치료제로 개발하기 위해 TUS, VEN, HMA의 삼제 병용요법을 계획하고 있다”고 말했다.

한편 앱토즈는 올해 유럽혈액학회(EHA)에서 재발·불응성(R/R) AML 환자 대상 TUS+VEN 병용요법 관련 데이터를 발표하고 올 여름에는 1L AML 환자 대상 삼제 병용요법(TUS+VEN+HMA) 파일럿 연구 개시할 예정이다. 연내에는 미국혈액학회(ASH)에서 삼제 병용요법 파일럿 연구의 초기 효력·안전성 데이터를 발표할 계획이다.

내년에는 유럽혈액학회(EHA)에서 삼제 병용요법 파일럿 연구를 마치고 삼제 병용요법에서의 TUS 용량을 선정해 발표한다. 내년 하반기에는 삼제 병용요법의 임상 2·3상을 개시할 방침이다.