코오롱생명과학은 오는15일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 개막하는 '미국 신경과학학회(SfN 2025)'에서 유전자치료제 후보물질 'KLS-2031' 전임상 연구 결과를 포스터 발표한다고 12일 밝혔다.

이번 연구는 당뇨병성 말초신경병증(PDPN) 모델을 대상으로 KLS-2031의 통증 완화 효과와 작용 기전을 평가한 것이다.

PDPN은 당뇨병의 대표적인 만성 합병증으로, 장기간의 고혈당으로 인해 신경이 손상되면서 발생한다. 주요 증상은 손발 저림, 감각 이상, 통증 등이며, 증상이 심할 경우 일상생활에 큰 제약을 초래한다. 현재까지 완치 가능한 방법은 없고, 기존 약물은 부작용 우려가 있어 새로운 치료 옵션의 필요성이 꾸준히 제기되고 있다.

코오롱생명과학 연구팀은 당뇨병으로 인한 신경병증을 유도한 실험쥐 모델에 유전자치료제 후보물질 KLS-2031을 주입하고 통증 반응을 평가했다. 그 결과 KLS-2031을 단 1회 투여한 실험군에서 현재 당뇨벙성 신경병증 치료에 널리 사용되는 표준 치료제(SoC)인 '프레가발린'과 '둘록세틴'을 매일 투여한 군보다 효과적인 진통 효과를 확인했다.

코오롱생명과학 본사 전경

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프레가발린과 둘록세틴은 통증을 줄이는 데 효과가 있지만, 매일 복용해야 하며 부작용과 약물 의존성 우려도 있다. 반면 KLS-2031은 단 1회 투여만으로 장기적인 효과를 나타내 차세대 치료제로서의 가능성을 제시했다고 회사측은 설명했다.

특히 인슐린 치료를 병행한 당뇨병 모델에서 인슐린에 의한 혈당 조절의 정도에 관계없이 KLS-2031의 통증 완화 효과가 유지됨을 확인했다. 또 척수신경절(DRG)과 척수 내 활성화된 면역세포 환경을 조절함으로써 정상군과 유사하게 면역 환경을 조성하는 항염효과도 관찰됐다.

KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스(rAAV) 기반의 유전자치료제다. 신경 염증 억제와 통증 신호 경로 조절에 중요한 GAD65, GDNF, IL-10 세 가지 유전자를 동시에 발현하도록 설계됐다.

김선진 코오롱생명과학 대표는 “특히 미국 임상시험에서 척추 질환에 대한 안전성1을 이미 확보한 만큼 최적의 적응증과 용법 발굴을 완료하고, 환자 중심의 유전자치료제 개발을 위해 연구개발 역량을 지속적으로 집중하겠다”고 말했다.

한편 미국 신경과학학회(SfN)는 전 세계 70여개국, 3만명 이상의 연구자가 참여하는 세계 최대 규모의 신경과학 분야 학술대회다.

정용철 기자 jungyc@etnews.com

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