온코닉테라퓨틱스(대표 김존)가 항암신약 후보물질로 미국 식품의약국(FDA)에서 소세포폐암(SCLC) 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다.

이중표적 합성치사 항암제 ‘네수파립’은 이에 앞서 2021년 췌장암, 2025년 위암 치료제로 FDA 희귀의약품으로 지정됐다. 소세포폐암은 빠른 증식과 조기 전이, 높은 재발률로 인해 대표적 난치암종으로 분류된다. 1차치료 이후 재발 시 치료선택지가 제한적이며, 장기생존율 개선이 과제로 남아 있다.

FDA 희귀의약품은 치료가능성에 대한 의학적 근거, 그에 따른 개발 필요성 등을 검토해 지정된다. FDA 승인 신약의 절반은 희귀의약품일 정도로 그 비중이 높다. 허가 시 7년간 독점권을 줘 글로벌 임상개발 때 전략적으로 활용된다.

네수파립은 PARP(Poly ADP-ribose polymerase)와 탄키라제(tankyrase)를 동시에 저해하는 이중기전 합성치사 항암제다. 기존 PARP 저해제와 차별화된 이중표적이 특징이다.

온코닉은 네수파립의 췌장암 임상 2상, 셀트리온의 ‘베그젤마와’의 병용으로 난소암 임상 2상, PD-1 항체 ‘키트루다’ 병용을 통해 자궁내막암 적응증에서 연구자주도 임상 2상 및 위암 1b/2상 단계에 진입해 개발이 진행 중이다.

온코닉 관계자는 24일 “네수파립은 PARP와 탄키라제라는 암세포의 두 핵심 생존축을 동시에 억제하는 기전을 갖고 있다. 재발 및 치료 저항성 소세포폐암 환자에게 새 치료대안을 제시할 것으로 기대한다”고 했다.