오가노이드 기반 재생치료제의 세계 첫 임상이 국내에서 시작된다. 대장궤양을 동반한 난치성 크론병 환자들이 대상이다.

오가노이드사이언스(대표 유종만·오상훈)는 ‘ATORM-C’ 1상 임상시험계획(IND)에 대해 식품의약품안전처의 승인을 받았다고 16일 밝혔다.

이는 환자 자신의 성체줄기세포 유래 장 오가노이드 치료제 후보물질이다. 임상은 국내 최대 염증성장질환 전문센터인 서울아산병원에서 진행된다.

1상에서는 ATORM-C 투여 후 내약성과 안전성을 평가해 최대내약용량(MTD) 및 2상 권장용량(RP2D)을 결정한다. 임상에는 9∼18명의 환자가 참여한다. 약물투여 후 24주까지 추적 관찰하며, 안전성과 유효성까지 일부 확인하게 된다.

ATORM-C는 환자의 장에서 추출한 조직유래 줄기세포를 3차원 배양기술로 제조한 ‘장 오가노이드’가 주성분이다. 이는 손상된 장 점막 조직의 재생을 유도해 기존 치료제에 반응하지 않고 남아있는 난치성 궤양을 치료하는 기전이다. 장내염증을 줄이고 병이 악화되는 것을 예방할 것으로 기대되고 있다.

기존 줄기세포치료제와 다른 점은 손상된 장 점막에 직접 이식돼 실제 장 상피세포로 분화된다는 점이다. 이를 통해 손상된 조직의 재생을 유도하게 된다. 오가노이드사이언스는 이번 임상을 통해 장 오가노이드 기반 재생치료제의 가능성을 확인하고, 난치성 장질환 치료를 위한 차세대 재생의료 기술을 검증할 계획이다.

이 회사 유종만 대표는 “오가노이드 기반 재생치료제가 국내에서 처음으로 임상에 진입했다. 오가노이드를 활용한 재생치료를 통해 기존 치료에 충분히 반응하지 않는 난치질환 치료에 새로운 가능성을 제시할 수 있을 것으로 기대한다”고 했다.