미국 식품의약국(FDA)의 희귀질환 치료제 허가 기준 완화로 국내 제약업체의 신약 개발에 탄력이 붙을 전망이다. 19일 국내 바이오업체 유양디앤유는 수포성 표피박리증 치료 신약 'RGN-137'의 미국 내 임상시험 속도가 빨라질 것이라고 밝혔다.

수포성 표피박리증은 피부를 구성하는 단백질에 돌연변이가 발생해 작은 마찰에도 피부와 점막에 극심한 통증을 동반하는 수포가 쉽게 생기는 희귀질환으로 국내 250여 명의 환자가 이를 앓고 있다. 현재 증상을 완화하는 대증요법 외엔 근본적인 치료법이 없는 상황이다. 유양디앤유는 다른 바이오업체 지트리비앤티와 합작해 만든 미국 회사 레누스 테라퓨틱스를 통해 현재 미국에서 이 수포성 표피박리증 치료 신약의 임상시험을 진행하고 있다.

특히 유양디앤유에 따르면 최근 미국 FDA는 수포성 표피박리증 치료제에 대한 개발 가이드라인을 변경했다. 기존에는 일반적인 만성피부질환 치료제와 마찬가지로 상처 '완치' 효과가 있어야만 FDA 허가를 받을 수 있었지만 이젠 완치 이전에 '최소한의 치료 효과'만 확인돼도 허가를 얻을 수 있는 것이다. 유양디앤유 측은 "가려움이나 통증 개선, 수포 방지 등 다양한 항목을 평가지표로 삼을 수 있게 돼 신약의 임상과 허가 과정에 긍정적인 영향이 미치게 될 것"이라고 전했다.

유양디앤유와 지트리비앤티는 이번에 새로 제정된 FDA 가이드라인을 바탕으로 임상 3상시험 디자인을 설계한 뒤 추후 임상에 돌입할 예정이다. 이 회사가 개발 중인 신약 'RGN-137'은 상처 치료와 세포 보호, 세포 이동촉진 등의 기능으로 수포성 표피박리증을 치료할 수 있다. 현재 임상시험은 미국 내 전문병원 5곳에서 진행되고 있다. 박일 유양디앤유 대표는 "수포성 표피박리증뿐 아니라 건성 황반변성, 근이영양증 등 다양한 희귀질환 분야 신약도 개발하고 있다"고 말했다.

[서진우 기자]

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