[이데일리 노희준 기자] 죽음의 ‘임상 3상’ 계곡을 넘을 수 있을까. 16일(현지시간) 미국 현지 학회에서 개발 중인 신약의 임상 3상 결과를 발표하는 바이오벤처 메지온(140410)에 업계 관심이 쏠린다.


17일 업계에 따르면 메지온은 ‘미국 심장학회(AHA)2019’에서 개발중인 선천성심장질환 치료제 ‘유데나필’의 임상 3상 결과를 이날 공개할 예정이다.

유데나필은 희귀질환으로 심장을 이루는 좌심실과 우심실 중 하나만 존재(단심실)하는 선천성심장질환을 치료하는 후보물질이다.단심실환자는 혈액순환이 원활하지 않아 20세 이전에 사망하는 것으로 알려져 있다. 유데나필은 폰탄수술(우심방-폐동맥 우회술)을 한 단심실환자의 혈액순환을 원활하게 해 주는 약이다.

앞서 메지온은 지난 2016년 6월 미국에서 임상 3상을 시작해 지난 5월 끝냈다. 3개 국가, 30개 병원(미국 26개 병원, 캐나다 2개 병원, 한국 2개 병원)에서 400명을 대상으로 진행했다. 이제껏 K바이오에 대규모 환자를 대상으로 약의 유효성과 안정성을 검증하는 임상 3상은 넘기 힘든 벽이었다.

앞서 코오롱생명과학의 골관절염 유전자치료제 ‘인보사’, 신라젠의 간암치료제 ‘펙사벡’, 헬릭스미스의 당뇨병성 신경병증 치료제 ‘엔젠시스’ 는 시장 기대에 미치지 못 하는 임상 결과를 내놨다. 국내 한 바이오벤처 대표는 “국내의 임상 통제 실력을 봤을 때 글로벌 임상 3상을 독자적으로 진행해 성공적으로 이끌어내는 것은 쉽지 않은 게 현실”이라고 말했다. 실제 많은 제약, 바이오기업들이 신약 후보물질 단계나 임상1·2상 단계에서 글로벌 다국적 제약사에 후보물질에 대한 권리를 기술수출하는 현실적인 이유이기도 하다.

다만 성공을 예측하는 전망이 없는 건 아니다. 진홍국 한국투자증권 연구원은 지난 8월 보고서에서 “유데나필은 희귀질환치료제인 만큼 승인에 대한 문턱이 낮은 편”이라며 “치명적 부작용만 발견되지 않는다면 판매승인을 받을 가능성이 높다”고 밝혔다.

유데나필이 최종 미 식품의약국(FDA)의 판매허가를 받으면 메지온은 미국에서 희귀의약품을 출시하는 국내 최초의 회사가 될 전망이다.

앞서 유나데필은 2016년 8월 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 희귀의약품은 낮은 유병률 탓에 수익성이 보장되지 않아 기업이 관심을 두지 않는 치료제를 뜻한다. 희귀의약품으로 지정되면 우선심사 등의 혜택을 받을 수 있다.

한편, 메지온은 2002년 동아제약의 연구조직이 분사한 동아팜텍으로 출발해 2012년 코스닥에 상장했고 2013년 메지온으로 사명을 바꿨다.