바이오니아(064550)는 자체 개발한 섬유화증 RNAi(RNA 간섭·저해) 치료제 후보물질에 대해 국내 특허권을 취득했다고 25일 공시했다.
바이오니아는 신약 플랫폼 기술(SAMiRNA)을 이용해 폐·신장(콩팥)·간 등의 섬유화에 중요한 역할을 하는 엠피레귤린(AREG) 유전자의 활성과 섬유화증 발현을 억제·저해하는 RNAi 신약후보물질을 개발했다. 이어 다양한 섬유화증 동물 모델 실험에서 섬유화증이 발생한 장기의 타깃 세포로 이 물질이 전달되면 증상을 완화하되 선천면역을 유발하지 않는다는 사실을, 영장류 등 독성시험에서는 안전성을 확인했다.

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바이오니아가 특허권을, 자회사 써나젠테라퓨틱스가 사업화 권리 및 전용실시권을 갖고 있다. 미국·일본·유럽 등 16개 국가에 특허 등록 및 출원 중이다. 써나젠테라퓨틱스는 올해 하반기에 섬유화증 치료제 임상 1상에 착수할 계획이다.

바이오니아 관계자는 “써나젠테라퓨틱스가 최근 JP모건 컨퍼런스에서 다수의 대형 제약사들과 RNAi를 이용한 치료제 개발 관련 논의를 진행했는데 비임상실험에서 보인 우수한 효능과 데이터에 큰 관심을 보여 후속 미팅을 추진 중”이라고 전했다.

최근 글로벌 제약사 노바티스가 RNAi를 이용한 고지혈증 치료제에 대해 유럽 승인을 받음에 따라 RNAi 치료제 개발에 많은 관심이 쏠리고 있다. 바이오니아 관계자는 “섬유화증은 명확한 발병 원인이 밝혀지지 않고 근본적인 치료제가 없는 난치성 질환”이라며 “효과적인 치료제 개발 시 대형 신약이 될 수 있을 것”이라고 말했다.

섬유화증은 만성 염증반응 과정에서 기관·조직에 과도한 섬유성 결합조직이 형성되는 질환. 진행되면 조직이 딱딱하게 굳어지며 장기가 제 기능을 못해 사망할 수 있다. 그러나 효과가 제한적인 소수의 증상 완화제만 있을 뿐 근본적인 치료제는 없는 실정이다. 글로벌 시장 보고서에 따르면 신장섬유화증 치료제는 2018년 128.5억달러(약 14.2조원)에서 2026년 158억달러(약 17.4조원)로, 특발성 폐섬유화증 치료제는 같은 기간 20억달러(약 2.2조원)에서 연평균 12.7%의 가파른 성장세가 예상된다.

/임웅재 기자 jaelim@sedaily.com

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