2022년 한 해 동안 진행됐던 ‘블록버스터 톺아보기 파트1’은 3년 전인 2020년 세계에서 가장 많이 팔린 의약품 1~55위를 차례로 다뤘다. ‘블록버스터 톺아보기 파트2’는 2022년~2023년 사이 새롭게 10억 달러 이상 매출을 올렸거나 3~4년 내로 그에 상응하는 매출을 올릴 것으로 예상되는 약물을 하나씩 발굴해 다룬다. 이른바 신흥 블록버스터로 떠오른 약물의 탄생과정과 매출 전망 등을 두루 살펴 본다.[편집자 주]

일본 다이호약품공업의 전이성 담관암 치료제 ‘라이트고비’(성분명 푸티바티닙).(제공=FDA)

[이데일리 김진호 기자]일본 오츠카제약의 자회사인 다이호약품공업이 개발한 전이성 담관암 치료제 ‘라이트고비’(성분명 푸티바티닙)가 2022년 9월 미국에서 가속승인된 이후 출시국 확대에 열을 올리고 있다. 지난해 6월과 7월에 각각 일본과 유럽 연합(EU) 등에서 해당 약물이 추가로 조건부승인을 획득하면서다.

라이트고비의 성분인 푸티바티닙은 ‘섬유아세포 성장인자 수용체’(FGFR) 저해제며, 특히 FGFR1~FGFR4까지 등 4종의 수용체에 선택적으로 결합한다. FGFR 유전자 돌연변이를 가진 암세포의 증식을 억제하거나 사멸을 유도하게 되는 것이다. 이를 통해 해당 성분은 각국에서 치료전력이 있는 유전자 융합 또는 기타 재배열이 있는 국소 진행성 또는 전이성 간내 담관암 환자 대상 1일 1회 경구 복용하는 적응증을 획득하고 있다.

담관은 크게 2종류가 있다. 간 속을 지나가는 ‘간내담관’과 바로 십이지장으로 이어지는 ‘간외담관’이다. 이들 기관에 암이 생긴 것을 담관암이라고 부른다. 특히 전이성 담관암은 난치암으로 효과적인 치료제가 사실상 없는 상황이었다. 이런 상황에서 FGFA 표적 담관암 치료제로 이름을 올린 것이 라이트고비인 셈이다.

다만 글로벌 담관암 치료 시장은 지난해 약 11억 달러(한화 약 1조 6000억원)로 비교적 작다. 라이트고비의 경쟁 약물로는 지난 2020년 미국에서 전이성 담관암치료제로 가속승인된 미국 인사이트 파마슈티컬스의 ‘페마자이레’(성분명 페미가티닙)가 있다. 페마자이레 역시 라이트고비처럼 FGFR 저해 기전을 가졌다.

다이오약품공업에 따르면 임상 2상에서 라이트고비의 객관적반응률(ORR)은 42%였으며, 무진행생존중앙값(mPFS)은 9개월, 전체 생존기간중앙값(mOS)은 21.7개월이었다. 마찬가지로 임상 2상 이후 각국에서 가속승인될 당시 페마자이레의 ORR과 mPFSl, mOS 등은 순서대로 35.5%, 7.5개월, 21.1개월이다. 사실상 수십명 규모로 진행된 두 약물의 효능이 대동소이하다는 평가가 나오는 이유다.

업계에서는 FGFR 타깃 약물의 적응증 확장 가능성을 기대하고 있다. 실제로 페마자이레는 지난 2022년 8월 미국에서 FGFR 재배열이 확인된 재발성 또는 불응성 ‘골수·림프성 생성물’ 치료제로 적응증이 확대 승인된 바 있다. 이 질환은 골수의 혈액 생성 세포(혹은 줄기세포)가 과도하게 증식하는 질환이며, 10만 명 중 1명 미만으로 발병하는 희귀 혈액암이다. 페마자이레가 최초로 골수 림프성 생성물 적응증을 획득한 약물이 된 것이다.

라이트 고비 역시 페마자이레처럼 골수 림프성 생성물 적응증 확대에 성공할 가능성이 점쳐진다. 또 이 약물이 미국에서 담관암 치료제로 완전승인돼 지위가 격상될 경우 해당 적응증 시장 내에서 최일선 약물로 꾸준한 매출을 쌓아갈 수 있을 전망이다.