파킨슨병 가운데 가장 심각한 질환인 '진행성 핵상마비' 치료제의 개발 관련 데이터를 국내 연구진이 처음으로 확보했습니다.

진행성 핵상마비(PSP)는 일반적인 파킨슨병보다 질병 진행 속도가 3배 정도 빠른 것으로 알려져 있습니다.

지난 18일 한국의학바이오기자협회 주최로 열린 미디어 라운드테이블에서 서울의대 이지영 교수(서울대병원 운영 서울시보라매병원 신경과)는 PSP 치료제로 개발 중인 'GV1001'를 0.56㎎ 투여받은 PSP-RS(리차드슨 신드롬) 유형 환자에게서 질병 조절 효과 가능성을 발견했다고 밝혔습니다.

PSP-RS 유형이 전체 PSP 환자 다수를 차지하며, 다른 PSP 유형보다 질병 진행 속도가 빠르고 평균 생존 기간도 짧습니다

GV1001는 신약 개발 기업 젬백스앤카엘이 PSP 치료제로 개발 중입니다.

[연합뉴스 제공]

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이번 임상 결과는 22일 일본 도쿄에서 열린 아시아 및 오세아니아 파킨슨병 및 운동장애학회(AOPMC) 런천 심포지엄에서 정식 발표됐습니다.

이 교수는 해당 내용을 PSP 2a상 임상시험의 이차 평가 지표 및 하위그룹 심층 평가 분석을 통해 밝혀냈다고 설명했습니다.

임상시험에 참여한 환자 중 PSP-RS 유형 환자를 대상으로 했을 때 'post-ad-hoc'(사후 분석) 민감도 분석에서 GV1001 0.56㎎ 투약군의 질병 진행이 위약군 대비 116% 개선됐습니다.

PSP 등급 척도 점수 변화량으로 보면 GV1001 0.56㎎ 투약군은 0.82점 감소한 반면 위약군은 5.19점 증가해 위약군 대비 통계적 유의성을 입증했다고 강조했습니다.

또, GV1001 0.56㎎ 투약군에서는 6개월 투약 후 유의미한 질병 진행이 없었던 반면 위약군에서는 유의미한 질병 진행이 관찰됐다. 이는 GV1001 0.56㎎ 투약군에서 운동장애가 더 진행되지 않고 안정적으로 유지됐음을 의미한다고 이 교수가 전했습니다.

GV1001 투여 환자군의 치료 반응률도 유의하게 높았습니다.

치료 직전 PSP 등급 척도 점수 대비 6개월 치료 후 점수가 개선되거나 유지된 환자의 비율로 산출된 '치료 반응률'은 GV1001 0.56㎎을 투여한 PSP-RS 유형 환자군에서 63.64%였지만 위약군에서는 25.0%에 불과했습니다.

아울러 GV1001 0.56㎎ 투약군은 연수운동(Bulbar)과 안구운동(Ocular Motor) 평가지표에서 안정적으로 유지됐으며, 다른 11개 항목에서도 위약군 대비 효과가 있음이 확인됐습니다.

이번 임상시험에서 약물과 관련된 심각한 부작용 사례는 보고되지 않았습니다.

이 교수는 "신경퇴행성질환은 굉장히 복잡한 병리와 병태생리학적 기전을 가지고 있어서 아직 명확한 원인도, 뚜렷한 치료제도 없는 경우가 많다"며 "이번 결과가 초기 임상시험이어서 치료 효과를 입증할 수 없는 단계이지만 세계적인 주목을 받을 만한 매우 흥미롭고 중요한 결과"라고 말했습니다.

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박지운(zwoonie@yna.co.kr)