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GC녹십자는 헌터증후군 치료제 헌터라제(성분명 이두설파제-베타)의 임상 3상 결과가 논문 인용색인 확장판(SCIE)급 국제학술지 '제네틱스 인 메디신'에 게재됐다고 28일 밝혔다.

삼성서울병원에서 실시한 이번 임상 3상 시험은 기존 치료제 사용 경험이 없는 헌터증후군 신규 환자 24명을 대상으로 진행했다. 연구팀은 헌터라제를 1년간 정맥 투여했을 때의 유효성과 안전성 등을 종합 평가했다.

헌터증후군은 체내에 글리코사미노글리칸(GAG)을 분해하는 효소인 이두로네이트-2-설파타제(IDS)가 없거나 부족해 발생하는 희귀 유전질환이다. GAG가 체내에 쌓이면 관절이 뻣뻣해지면서 일상생활에 어려움을 겪고, 간과 비장이 확대되는 등 전신증상을 일으킨다.

GC녹십자는 이번 임상으로 헌터라제가 헌터증후군 환자 운동 능력을 유의미하게 향상시키고, 소변 내 GAG 농도와 간·비장 크기를 현저히 줄이는 것으로 확인했다고 강조했다. 1차 평가지표인 6분 보행 검사에서 헌터라제 투약 환자는 치료 전보다 평균 62.2미터를 더 많이 걸었다. 위약을 투여받은 그룹의 7.3미터보다 8배 이상 높다.

2차 평가지표인 소변 내 GAG 농도는 71% 감소했다. GAG 종류인 헤파린황산염(HS), 더마탄황산염(DS) 농도는 투약 후 각각 89%, 88% 줄어들었다. 간과 비장의 크기도 26% 이상 축소되며 주요 장기 대상 치료 효과도 입증했다.

안전성 측면에서도 긍정적인 결과를 보였다. 면역학적 중화항체가 세 차례 이상 연속 검출된 환자 비율은 19%로, 기존 치료제의 62.5% 대비 낮은 수치를 기록했다. 회사는 이상 사례 대부분은 경증 또는 중등증으로 치료를 중단한 경우는 없었다고 설명했다.

정재욱 GC녹십자 R&D부문장은 “고무적인 임상 3상 결과를 논문으로 발간하게 돼 기쁘다”면서 “순수 국산 기술로 개발한 헌터라제가 헌터증후군 환자 삶의 질 개선에 도움이 될 것으로 기대한다”고 말했다.

송윤섭 기자 sys@etnews.com

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