[이데일리 김진수 기자] 한 주(2월 23일~2월 27일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.

(사진=제미나이 생성)

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큐로셀 CAR-T ‘림카토’, 임상 초기 완치 환자 장기추적 단계 진입

큐로셀(372320)은 CD19 표적 CAR-T 치료제 ‘림카토’ 2021년 임상 1상 등록군 첫 투여 이후 5년 추적 관찰을 마치고 장기추적 단계로 진입했다고 밝혔다. 이 가운데 임상 1상 초반에 참여한 환자 중 5년간 재발 없이 완전관해(Complete Response, CR)를 유지해 의료진으로부터 완치 판정을 받은 사례도 확인됐다.

림카토 임상 1상은 치료 선택지가 제한적이고 예후가 불량한 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포 림프종(LBCL) 고위험군을 대상으로 진행됐다. 해당 완치 환자는 치료 이후 현재까지 질병 재발이나 진행 없이 정상적인 일상생활이 가능한 상태를 유지하고 있으며, 고위험 혈액암에서 장기간 무재발 상태가 유지된 사례라는 점에서 의미가 있다.

혈액암 분야에서는 완전관해 상태가 5년 이상 지속될 경우 의학적으로 완치로 판단한다. 이번 사례는 임상 초기 등록군이 장기추적 단계로 전환되는 과정에서 확인된 의미 있는 데이터로, 향후 동일 시점에 도달하는 대상자들의 장기 추적 데이터 확보와 관리 체계의 유효성을 입증하는 계기가 된다.

장기추적조사는 식품의약품안전처 가이드라인 및 임상시험법 등 관련 규정에 따라 치료 이후 안전성과 유효성을 지속적으로 확인하는 절차다. 큐로셀은 이에 대비해 장기 모니터링 체계를 구축해왔다.

김건수 대표는 “장기추적조사는 철저한 관리 체계를 요구하는 과정이라 이를 위해 필요한 준비를 꾸준히 해왔다”며 “5년 추적 관찰을 마치고 장기추적 대상이 된다는 것은 환자와 가족에게 매우 뜻깊은 일이고, 회사로서도 자부심을 느끼는 순간”이라고 전했다.

한편, 림카토는 LBCL 적응증에 대해 2024년 12월 식품의약품안전처에 품목허가를 신청했으며 현재 심사가 진행되고 있다. 림카토는 보건복지부 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’ 대상 품목으로 허가 심사와 함께 급여 평가 및 약가 협상 절차가 병행되고 있다. 큐로셀은 국내 허가 이후 일본 시장 진출과 2차 치료제 적응증 확대를 추진 중이며, 자가면역질환 및 고형암 분야로의 연구개발도 단계적으로 진행하고 있다.

압타바이오, 경구용 황반변성 치료제 美 1상 ‘일시 보류’…“절차적 보완 착수”

압타바이오(293780)는 경구용 황반변성 치료제 ‘ABF-101’의 미국 임상 1상 시험과 관련해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘임상 보류(Clinical Hold)’ 공문을 수령했다고 23일 공시했다.

이번 임상 보류의 주요 사유는 약물 기전이나 안전성 문제와 무관한 비임상 위탁시험(GLP) 기관의 행정적·절차적 요인에 따른 것이다. 일본 소재 비임상 GLP 기관이 현지 규제당국(PMDA)으로부터 실태조사(Inspection)를 받는 과정에서 해당 기관의 내부 운영 이슈가 확인됐으며, 이에 따라 FDA는 해당 기관이 수행한 자료의 신뢰성 재검증을 요구하며 보완 완료 시까지 임상 진행을 잠정 보류한 상황이다.

압타바이오는 이번 건이 약물 자체의 효능이나 결함에 기인한 것이 아니라는 점을 명확히 하며, 즉각적으로 해당 데이터의 보완 및 재시험에 착수했다. 압타바이오는 조속히 보완 자료를 제출해 빠른 시일 내 임상을 정상화한다는 계획이다.

압타바이오 관계자는 “이번 사안은 ‘ABF-101’의 경쟁력이나 안전성과는 별개로, GLP 기관의 관리 및 행정적 절차 미비로 인해 발생한 외부적 요인에 의한 것”이라며 “이미 보완이 필요한 부분을 명확히 파악해 발 빠르게 대응 중인 만큼 조속히 임상을 재개해 유의미한 임상 데이터를 도출하도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

한편 압타바이오는 현재 당뇨병성 신장질환 및 조영제 유발 급성신손상 치료제인 ‘아이수지낙시브(APX-115)’, 면역항암제 ‘APX-343A’ 등 주요 파이프라인의 임상을 차질 없이 진행하고 있다.

코오롱생명과학, 차세대 유전자 치료제 적응증 확대

코오롱생명과학(102940)은 신약 후보물질 KLS-3021과 KLS-2031의 적응증을 새롭게 추가하고 이를 통해 글로벌 상업화 기반을 더욱 강화할 계획이라고 23일 밝혔다.

KLS-3021은 암세포 선택성을 높인 재조합 백시니아 바이러스에 치료 유전자(PH-20, IL-12, sPD1-Fc)를 탑재한 차세대 항암 유전자 치료제 후보물질이다. 바이러스의 직접적인 종양 살상 기전에 더해 종양 내 기질을 분해해 면역세포가 암 조직으로 보다 원활히 침투할 수 있도록 돕고, 동시에 항암 면역반응을 유도하도록 설계된 것이 특징이다.

코오롱생명과학은 최근 KLS-3021의 적응증 다변화를 위해 두경부 편평세포암(HNSCC)과 삼중음성유방암(TNBC) 등으로 연구 범위를 확장하고 있다. HNSCC와 TNBC는 진행성 또는 재발성 단계에 이르면 예후가 불량하고 치료 선택지가 제한적인 대표적 고위험 암종으로, 기존 면역항암제에 대한 반응률도 낮아 새로운 치료 접근법이 요구되는 분야다.

코오롱생명과학은 이러한 미충족 의료수요에 대응하기 위해 전임상 연구를 확대하고 있으며, HNSCC 관련 신규 논문은 올 상반기 게재를 목표로 하고 있다. TNBC 논문 역시 연내 투고를 목표로 연구를 진행하고 있다.

코오롱생명과학은 앞서 KLS-3021의 전립선암과 피부 편평세포암(cSCC) 전임상 연구결과를 논문 및 포스터 발표 등을 통해 공개한 바 있다. 해당 결과에서 KLS-3021은 단 1회 투여만으로 종양 크기를 유의미하게 감소시켰다. 또한 전이성 종양 모델에서도 원발 종양뿐 아니라 인접 림프절 전이까지 치료 효과를 미치는 것으로 나타나 향후 전이암 치료에 대한 가능성도 제시했다.

또 다른 파이프라인인 KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스(rAAV) 기반 유전자치료제 후보물질로 신경 염증 억제 및 과흥분된 통증 신호 경로 조절에 관여하는 GAD65, GDNF, IL-10 유전자를 발현하도록 설계됐다. 코오롱생명과학은 당뇨병성 말초신경병증(PDPN) 관련 전임상 연구결과 논문을 지속적으로 투고하고 이 외에 다양한 적응증 확대를 추진하고 있다.

김선진 코오롱생명과학 대표는 “코오롱생명과학은 후보물질의 적응증 확장 가능성을 지속 확인하는 동시에 이를 논문화해 객관적 검증 및 데이터 보강을 병행하고 있다”며 “축적된 근거를 바탕으로 글로벌 파트너들과 공동개발 및 기술수출 협의를 지속 확대해 나가겠다”고 말했다.