[이데일리 나은경 기자] 리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스(476830)는 오는 4월 17일부터 22일까지 미국 샌디에이고에서 열리는 미국암연구학회(AACR 2026)에서 구두 발표에 나선다고 5일 밝혔다.

AACR은 미국임상종양학회(ASCO), 유럽종양학회(ESMO)와 함께 세계 3대 암학회로 꼽히며 연구기관 및 글로벌 빅파마를 포함한 제약바이오 기업들이 참석하는 국제 행사다. 알지노믹스는 항암 유전자치료제 RZ-001 간암 임상 중간결과의 구두 발표 연사로 선정됐다. RNA 편집·교정 치료제의 최초 임상 개념검증(POC·Proof of Concept) 데이터를 발표하게 된다. 알지노믹스는 이번 발표를 통해 RNA 치환효소 기술의 임상적 유효성 및 안전성을 입증하고 글로벌 시장에서 기술사업화를 적극적으로 추진할 계획이다.

주력 파이프라인 RZ-001은 전체 암세포종의 80% 이상에서 발현되는 텔로머라제 메신저 리보핵산(mRNA)를 표적해 암세포 사멸 및 면역세포 침윤 유도, 면역항암제 반응률 상승을 유도하는 복합 기전의 항암 유전자치료제다. 국내 식약처 및 미국 식품의약국(FDA)의 임상계획승인을 받았고, 원발성 간암(HCC) 및 교모세포종(GBM)을 대상으로 미국 FDA로부터 패스트트랙(Fast Track)과 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)도 받았다.

알지노믹스는 현재 간암환자를 대상으로 RZ-001과 면역항암제 병용 임상 1b/2a상을 진행 중이며 국내 9개 기관에서 환자 모집 및 투약을 진행하고 있다. 병용약물인 아테졸리주맙(Atezolizumab)과 베바시주맙(Bevacizumab)은 진행성 간암 1차 치료제로 70% 이상 사용되는 대표적인 요법이다. 그러나 표준치료제 반응률이 약 20~30% 수준에 그쳐 RZ-001 병용에 따른 임상적 유효성과 반응률 향상 데이터가 뒷받침된다면 사업화 측면에서도 시너지가 기대된다.

RZ-001은 전체 암세포종의 80% 이상에서 발현되는 텔로머라제 mRNA를 표적하기 때문에, 하나의 치료제로 다양한 암종으로 적응증을 확대할 수 있다.

알지노믹스 관계자는 “RNA 편집·교정 치료제의 임상 POC 데이터를 국제 학회에서 선보이게 되어 기쁘다”며 “이번 AACR 발표를 계기로 난치성 질환 치료제 개발을 가속화하겠다”고 말했다.