회사 관계자는 “다이이찌산쿄와 공동개발하기로 한 특정 유전자간섭 ASO 치료제는 현재 치료제가 존재하지 않는 시장 특성 상, 개발 성공 시 매우 큰 파급력을 보일 것”이라며 “양사가 최종 계약 체결에 합의한 제이피모간 (JPM) 컨퍼런스 협상 테이블에서의 일치된 의견이었다”고 말했다.
이어 “세포막을 투과해 핵 내부의 유전자 발현을 간섭하는 ASO 특유의 작용기전 상 세포 간 연속전송이 필수적이나, 아직 이 허들을 완벽히 극복할 수 있는 기술이 없는 상황”이라며 “다이이찌산쿄는 셀리버리의 TSDT 플랫폼기술이 생체 내 세포 안으로의 전송 문제를 해결해 줄 수 있는 획기적 신기술이라는 기대를 하고 있다”고 설명했다.
다이이찌산쿄는 전세계 60여 개국에서 사업을 전개하고 있는 글로벌 제약기업으로 2018년 기준 85억 달러 매출을 달성한 글로벌 제약사다.
유전자간섭 ASO 치료제는 특정 유전자 발현을 조절함으로써 암, 당뇨병, 파킨슨병 등 다양한 불·난치성 질병 치료에 적용 가능하다. 최근 대표적인 희귀질환인 척수성 근위축증을 치료할 수 있는 유전자간섭 ASO 물질인 스핀라자가 2016년 처음으로 미국 FDA에 시판허가를 받은 후, 출시 2년 만에 17억 달러의 매출을 기록하고 있을 정도로 유망한 신약 분야이다.
신약 및 사업개발팀 정민용 팀장은 “이번 공동개발이 성공리에 진행될 경우, 현재의 ASO 뿐만 아니라 TSDT 플랫폼기술 자체의 비독점적 라이센싱 계약으로 이어질 수 있을 것”이라며 “ASO를 포함한 핵산 기반 신약은 물론 재조합단백질, 펩타이드, 항체치료제 등 다양한 약리물질에 셀리버리의 TSDT 플랫폼기술을 적용하기 위한 연속 계약으로 이어질 것”이라고 강조했다.
[이투데이/고종민 기자(kjm@etoday.co.kr)]
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