[이데일리 노희준 기자] 한올바이오파가 개발 중인 안구건조증 치료제 후보물질 HL036에 대한 첫번째 미국 임상 3상에서 애초 잡았던 주평가 지표에서 통계적 유의성을 확인하지 못했다고 21일 밝혔다.

다만 부평가 지표는 충족했다고 덧붙였다. 회사측은 부평가 지표에서 유효성을 확인한 만큼 평가 지표 변경 등을 검토해 두번째 임상 3상을 추진할 계획이다.

박승국(사진) 한올바이오파마 대표는 21일 서울 강남구 삼성동 코엑스인터컨티넨탈 알레그로 홀에서 이같은 HL036의 임상 3상에 대한 톱라인 결과를 밝혔다. 톱라인은 임상 성패 여부를 알 수 있는 지표 데이터를 말한다.

한올바이오파마는 첫번째 임상 3상을 637명의 안구건조증 환자를 대상으로 진행했다. 이들을 두 그룹으로 나눠 HL036 0.25% 점안액과 위약(가짜약)을 8주 동안 1일 2회 점안한 뒤 두 그룹의 유의성과 안전성을 비교 평가했다.

한올바이오파마는 이번 임상에서 주평가 지표로 객관적 지표인 ICSS와 주관적 지표인 ODS를 잡았다. ICSS는 각막을 상중하 세 부분으로 나눈다고 했을 때 하단부 손상 개선 효과를 객관적인 도구로 측정한 지표다. ODS는 안구 ‘불편감’에 대한 환자의 주관적 설문 조사 결과를 말한다.

안구건조증은 약 투여 후 각막 손상 개선 정도를 도구로 측정한 객관적 지표와 불편감이나 건조감 등이 얼마나 개선됐는지 환자를 대상으로 한 설문조사로 평가하는 주관적 지표 2가지를 모두 만족해야 미 식품의약국(FDA) 허가를 받을 수 있다.

박 대표는 “주평가 지표가 (통계적 유의성을) 히트(확인)하지는 못했지만 부평가지표 2개가 히트했다”며 “다음번 두번째 임상 3상에서 히트한 지표가 다시 유의성이 있다고 재현되면 그것으로도 FDA 허가를 받을 수 있다”고 강조했다.

한올바이오파마가 효과면에서 통계적 유의성을 확인한 부평가 지표는 TCSS와 EDS다. TCSS는 각막 상중하 전체에서 나타나는 효과를 종합 반영하는 객관적 지표를 칭한다. EDS는 안구 ‘건조증’에 대한 환자의 주관적 평가를 설문조사 한 결과다.

박 대표는 “안구건조증 임상에서는 애초 잡았던 주평가 지표가 향후 추가 임상 3상에서 두번 꼭 재현돼야 하는 것은 아니다”며 “샤이어의 ‘자이드라(Xiidra) 역시 부평가 지표가 재현돼 허가를 받았다”고 언급했다.

자이드라는 FDA에서 기존에 허가를 받아 출시된 안구건조증 치료제다. 향후 두번째 임상 3상에서 TCSS와 EDS에서 유의성이 또다시 확인되면 신약 허가를 노려볼 수 있다는 취지다.

한올바이오파마는 이번 결과를 바탕으로 해외 파트너들과 기술수출(라이선스) 협의를 진행해나갈 방침이다.