[이데일리 강민구 기자] 희귀근육병을 앓는 이들을 위해 국내 한 바이오 벤처가 오픈식을 갖고, 치료제를 개발하겠다는 청사진을 제시했다. 연구자 임상에서 좋은 결과를 거둔 GNE 근육병 연구를 기반으로 국내 200여명, 전 세계 4만명으로 추정되는 환자를 위한 치료제를 개발하는 게 목표다.

뉴라진은 지난 22일 대전 대덕연구개발특구 내 뉴라진 사무실에서 오픈식을 개최했다. 뉴라진은 희귀 뇌신경 근육질환인 GNE 근육병 치료를 위한 기술력을 보유한 기업이다. 특히 합성생물학 기반 고효율 대량생산 핵심기술 경험을 갖춘 연구자들이 핵심 연구진으로 구성돼 있다.

김리라 뉴라진 대표(사진=이데일리 강민구 기자)

최근 정부는 생명과학에 공학적 개념을 도입해 DNA, 단백질, 인공세포 등 생명시스템을 설계·제작하는 합성생물학을 전략적으로 육성하고 있다. 가령 과학기술정보통신부가 오는 2029년까지 1263억원을 투자해 바이오파운드리를 구축을 추진하는 등 미래 바이오경제를 이끌 투자와 지원을 강화할 계획이다. 이같은 흐름에서 합성생물학 기반 바이오 벤처의 도전이 실질적인 환우들을 도울 치료제 개발로 이어질지 관심이다.

GNE 근육병은 GNE 유전자 돌연변이로 시알산을 충분히 생산하지 못해 근력저하와 근위축 증세를 보이는 희귀근육질환이다. 유전병으로 성년이 되면 발병하는데 5년에서 20년 내 움직일 수 없게 되는 치명적인 질환이지만 아직 치료제가 없다.

뉴라진이 지난 2019년부터 부산대병원, 양산부산대병원 연구진과 함께 진행해온 96주간의 연구자임상에서 근력 측정 결과와 MRI 결과에서 유효성을 얻었다. 또 독성평가에서도 독성이 없는 것으로 분석됐다.

이처럼 좋은 결과를 얻자 시알릴락토스를 상업적으로 공급할 수 있는 전 세계 유일한 회사인 진켐 등에서 수년간 경험을 쌓은 김리라 대표 등 연구진이 창업에 나섰다. 고통을 겪는 환우들을 외면하기 어려웠고, 연구자 임상에서 좋은 결과를 얻어 가능성이 충분하다고 봤기 때문이다. 실제 환우들도 약을 먹은뒤 실질적인 효과를 느꼈다고 설명했다.

김지은 한국GNE근육병환우회장은 “임상에 참여한 환우를 통해 약이 효과가 있다는 이야기를 전해 들었다”라며 “치료제가 없고, 재활훈련도 큰 효과가 없는 상황에서 속히 치료제가 출시됐으면 한다”고 말했다. 또 다른 환우는 “아이가 태어난 지 얼마 되지 않아 (GNE근육병) 진단을 받았다”라며 “고통을 겪던 중 연구자임상에서 약을 먹은 뒤 다리를 올리는 등 몸에 변화를 느꼈다”고 강조했다.

김리라 뉴라진 대표가 지난 22일 열린 오픈식에서 회사에 대해 소개하고 있다.(사진=이데일리 강민구 기자)

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이 같은 환우들의 기대감에도 실질적인 치료제 개발을 하려면 가야 할 길이 멀다. 아직 연구자 임상 단계로 임상약 생산, 미국식품의약국(FDA) 임상시험 통과 등이 이뤄져야 한다. 신진홍 양산부산대병원 신경과 교수는 “한국, 일본, 중국을 비롯해 인도, 중동 등에서 많이 발병하는 질환으로 미국, 일본에서는 치료제 개발이 느리게 진행되고 있거나 실패했다”며 “연구자임상에서 마우스실험에 이어 사람에도 효과가 있을 수 있다는 가능성을 확인한 만큼 앞으로 임상시험에서 효과를 입증해야 하며 질환 치료제로 활용되길 기대한다”라고 말했다.

뉴라진은 GNE근육병 치료제 개발뿐만 아니라 다양한 퇴행성 질환으로 연구 결과에 대한 응용범위를 넓혀 환우들의 고통 해결과 사업 영역 확장에 나설 계획이다. 김리라 대표는 “그동안 효능연구를 해온 만큼 앞으로 GNE 근육병 인허가를 위해 원료의약품 생산, 독성시험자료 확보 등을 해나갈 계획”이라며 “앞으로 임상시험에서 유효성을 입증하고, 신속검사를 통해 미국식품의약품 임상시험 승인부터 글로벌 인허가까지 해내는 게 목표”라고 말했다.