미국에서 환자에 맞춰 유전자를 교정하는 새로운 치료법이 희귀 유전 질환을 가진 아기의 생명을 구했습니다. 결함이 있는 DNA 가닥을 절단하는 대신 교정하는 이 치료법은 최초의 '맞춤형 유전자 편집 치료' 사례로 평가받고 있습니다.

몸속 암모니아를 제거하는 효소가 없는

'희귀 유전 질환'을 갖고 태어난 아기 'KJ 멀둔'

문제 있는 DNA 가닥 '절단' 대신 '교정'하는

'염기 편집(base editing)' 기법 사용

환자에 맞춰 유전자를 교정하는 새로운 치료법

지난 2월 유전자 편집 치료제 주사를 맞고

3, 4월부터 정상적으로 식사하며 회복 중인 KJ

유전자의 오류를 성공적으로 수정한

최초의 '맞춤형 유전자 편집 치료' 사례

상용화까지는 시간이 걸리겠지만…

희귀 유전 질환 환자들에겐 '새 희망'

임민규 인턴기자 (lim.mingyu@jtbc.co.kr)