제넥신은 오는 22일(현지시간) 미국 보스턴에서 열리는 '제5회 mRNA 기반 치료제 써밋 2025'에서 최재현 연구개발 총괄 대표가 mRNA 기반 TPD(Targeted Protein Degrader) 플랫폼의 최신 개발 현황을 발표한다고 16일 밝혔다.

최 대표는 이번 행사에서 'mRNA기반 표적단백질분해제 개발 진행 현황'을 주제로 발표에 나설 예정이며 제넥신의 독자적 플랫폼 기술의 발전 과정과 차별화된 강점, 향후 기술 방향성을 공유한다.

최재현 제넥신 연구개발 총괄 대표

제넥신의 mRNA 기반 TPD 플랫폼인 'EPDeg bioPROTAC'은 합성 나노바디 기반의 타겟 단백질 결합체와 E3 ligase를 직접 융합하는 구조를 갖고 있다. 이는 기존 저분자화합물 기반 PROTAC이 갖는 한계점을 극복하고 개발 효율성과 조직 특이성을 동시에 향상시킬 수 있는 기술로 평가된다. 이를 바탕으로 질병유발 단백질을 선택적으로 분해해 암세포를 제거하는 치료효과를 기대할 수 있다.

특히 이번 발표에서는 mRNA 코딩 기술과 이를 특정 장기까지 전달하는 LNP기술이 결합된 TPD 플랫폼으로서의 확장 가능성과 혁신성에 대한 내용을 중심으로, mRNA 치료제 개발 분야의 글로벌 업체들과 기술수출을 위한 활발한 논의를 이어갈 예정이다.

이번 발표에서는 제넥신의 주요 bioPROTAC 파이프라인인 GX-BP1과 GX-BP2의 최근 전임상 개발 성과도 함께 소개한다. 지난해 세계최초로 암 유발 전사인자인 SOX2를 생체 분해능을 입증한 GX-BP1은 추가적으로 폐 특이적 전달율과 안전성이 개선된 새로운 lipid nanoparticle (LNP) 제형을 확보했다. 현재 전임상 시료 생산 단계에 진입한 상태다.

GX-BP2는 아토피피부염 동물모델에서 글로벌 블록버스터 의약품인 듀피젠트(Dupixent) 대비 우수한 치료 효과를 보이며, STAT3을 타겟으로 하는 새로운 자가면역질환 치료제로서의 가능성을 입증하고 있다.

제넥신 관계자는 “이번 글로벌 발표를 통해 제넥신 bioPROTAC 플랫폼의 기술적 경쟁력과 핵심 파이프라인의 전임상 개발 진전을 국제 무대에서 알릴 수 있는 뜻 깊은 기회가 될 것”이라며 “글로벌 파트너들과의 공동개발 및 기술이전 가능성도 함께 모색할 수 있는 계기가 되기를 기대한다”고 말했다.

정용철 기자 jungyc@etnews.com

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