메디포스트 CI (사진=메디포스트)

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[이데일리 김새미 기자] 메디포스트(078160)는 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제인 '카티스템'(CARTISTEM)의 일본 임상 3상을 종료해 오는 2분기 중 결과를 발표할 예정이라고 3일 밝혔다.

카티스템 일본 임상 3상은 중등증 및 중증(Kellgren–Lawrence Grade 2~3)의 무릎 골관절염 환자 130명을 대상으로 일본 내 13개 의료기관에서 진행됐다. 해당 임상은 히알루론산나트륨(HA) 주사를 대조군으로 한 비맹검(open-label), 무작위배정(randomized) 방식으로 설계됐다. 투약 후 1년(52주)간의 추적 관찰을 통해 안전성과 유효성을 평가했다.

해당 임상은 수술 1년 후 통증·기능 개선을 평가하는 주관적 지표(PRO)와 함께 관절경 검사를 통한 연골 재생 여부를 공동 1차평가지표(co-primary endpoint)로 설정했다. 통상적인 골관절염 임상 3상에서 환자의 통증 완화나 기능 개선과 같은 PRO를 단일 1차평가지표로 삼는다는 점에서 차별화된다. 회사는 각 1차 지표에서 통계적 유의성이 확보될 경우 통증·기능 개선과 함께 구조적 개선 가능성도 확인할 수 있을 것으로 보고 있다.

해당 임상은 지난해 11월 마지막 환자의 최종 방문(LPO)을 마무리하고 모든 임상시험기관에 대한 종료 절차(site closure)를 완료했다. 모든 환자의 최종 데이터가 확보됨에 따라 데이터 검증과 분석을 거쳐 임상시험결과보고서(CSR) 작성 단계에 돌입했다. 올해 상반기 내 CSR 수령을 완료하고 2분기 중 결과를 발표할 계획이다.

올 하반기에는 품목허가 신청을 목표로 하고 있으며, 2027년 말 일본 품목허가 취득을 추진하고 있다. 메디포스트는 국내에서 수술 후 3년 이상 경과한 환자 약 560명의 치료 데이터를 기반으로 확보한 실사용근거(RWE)를 일본 내 품목허가와 보험 등재 과정에 활용할 계획이다.

메디포스트 글로벌사업본부장 겸 일본법인(MEDIPOST K.K.) 대표이사인 이승진 본부장은 “카티스템의 일본 임상 3상 종료로 품목 허가 및 상업화 단계에 본격 진입하게 됐다”며 “일본과 북미를 중심으로 한 글로벌 무릎 골관절염 치료제 시장에서 혁신적인 줄기세포치료제 리더십을 강화할 것”이라고 말했다.

아울러 메디포스트는 지난해 12월 일본 테이코쿠 제약과 카티스템의 일본 내 독점 판매권 라이선스 계약을 체결하며 일본 사업화 기반을 마련했다. 이를 통해 118억원의 선수금, 148억원의 인허가 마일스톤, 중장기 판매 마일스톤과 원료의약품·완제의약품 공급을 통한 매출도 기대하고 있다.

한편 메디포스트는 지난 4일 카티스템의 미국 임상 3상에 대한 임상시험계획(IND) 승인을 획득했다. 올해 1분기 중 첫 환자 등록(FPI)을 목표로 임상 개발 중이다. 2031년경 미국 내 품목허가를 획득한 뒤 상업적 출시를 계획하고 있다.