코오롱생명과학이 지난 3월 미국 식품의약국(FDA)에서 임상1상·2a상을 승인받은 신경병증성 통증 유전자 치료제 'KLS-2031'에 대한 임상시험을 2020년 1분기 내로 전격 착수한다. 'KLS-2031'은 신경계 손상이나 기능 이상으로 발생하는 난치성 통증인 신경병증성 통증을 기존 치료 방식과는 달리 유전자를 이용해 치료하는 주사 요법이다.

최헌식 코오롱생명과학 바이오신약개발그룹장은 13일 서울 강남구 코엑스 그랜드볼룸에서 열린 '2019 바이오 플러스'에서 "미국 2개 임상기관을 통해 안전성과 유효성 평가를 받을 목적으로 2020년 1분기 내에 임상 실험을 개시할 것"이라며 "한 그룹당 6명씩 세 그룹을 만들어 18명이 임상에 들어가 24개월 동안 관찰받을 예정"이라고 밝혔다. 바이오플러스는 한국바이오협회가 2015년부터 매해 여는 대규모 바이오 행사다. 국내외 2000여명의 바이오계 전문가들이 모여 바이오 산업 동향과 미래를 논하는 자리다.

'KLS-2031'은 2개의 '아데노 부속 바이러스 전달체'(AAV vector)에 3개의 치료 유전자를 탑재한 유전자 치료제다. 아데노 부속 바이러스 전달체는 체내 유전자 치료방법의 대표적인 운반체로, 목표 유전자의 발현을 장기적으로 유도할 수 있다. 안정성이 높고 면역 반응이 낮은 데다 여타 전달체와 달리 병원성이 없다.

최 바이오신약개발그룹장은 "2개의 '아데노 부속 바이러스 전달체' 중 첫 번째 전달체에는 GAD65 유전자를 탑재해 뇌로 가는 통증신호를 억제하고, 두 번째 전달체에는 'GDNF' 'IL-10'를 탑재해 각각 손상 신경 보호와 염증 방어를 하게 된다"고 말했다. 아데노 부속 전달체에 세 가지 유전자를 나누어 탑재함으로써 통증 완화효과를 기대할 수 있다는 설명이다.

기존에 신경병증성 통증은 통증 뿐만 아니라 수면장애와 우울증 등 정서 장애, 사회 적응력 저하 등을 일으켜왔다. 기존 진통제와 마약성 치료제 등으로는 표준치료가 어렵고, 증상만 되레 악화되는 경우가 잦았다. 'KLS-2031'는 마약 성분 없는 1회의 국소 주사로 진통 효능이 장기간 지속되기에 기존 치료제로 효과를 보지 못한 신경병증성 통증 환자들을 대상으로 삼는다.

'KLS-2031' 연구는 보건복지부와 과학기술정보통신부가 공동 출연해 2015년부터 3년간 지원하는 '글로벌 첨단바이오 의약품 기술 개발 사업과제 지원'을 받아 수행됐다.

[김시균 기자]

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