현지 무릎 골관절염 환자 1000여 명 주사
국내 기업 첫 미국 대규모 3상 투약 완료
2년 추적관찰 후 FDA 품목허가 신청 예정

코오롱티슈진 관계자가 미국 임상시험 3상 투약에 사용된 TG-C(옛 한국 제품명 '인보사')를 들어 보이고 있다. 코오롱티슈진 제공

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세포 유래 논란으로 국내 허가가 취소됐던 골관절염 세포유전자치료제 '인보사'가 미국에서 임상시험 마지막 단계인 3상의 환자 투약을 완료하고 품목허가 절차만 남겨두게 됐다. 미국 식품의약국(FDA)을 통해 임상을 시작한 지 18년 만이다.

코오롱티슈진은 미국에서 진행 중인 골관절염 세포유전자치료제 'TG-C(인보사의 현재 미국 내 명칭)'의 무릎 임상 3상의 투약을 마무리했다고 11일 밝혔다. TG-C의 미국 임상은 2006년 1상에 착수한 후 2010년 2상, 2014년 3상에 진입했지만, 2019년 세포 유래 논란이 일었던 한국 '인보사 사태'로 진행이 보류됐다. 그 뒤 2020년 4월 임상이 재개됐는데, 코로나19 대유행으로 어려움을 겪다 마침내 환자 1,000여 명에 3상 투약을 완료하게 됐다. 미국에서 이만한 규모로 임상 3상 투약을 완료한 국내 기업은 처음이라는 게 회사 측 설명이다.

TG-C 임상은 향후 2년간 환자들을 추적관찰한 후 품목허가 절차에 돌입하게 된다. 미국 전역 80개 병원에서 투여받은 환자들이 주기적으로 경과를 확인하면 최종 임상 결과가 공개될 예정이다. 코오롱티슈진은 추적관찰과 FDA 허가 준비를 병행해 출시 일정을 앞당길 계획이다. 상업 생산을 위해 글로벌 위탁개발생산(CDMO) 기업 론자와 코오롱생명과학 자회사인 코오롱바이오텍 등과 협의 중이다.

세계 최초 골관절염 세포유전자치료제로 국내 허가를 받았던 코오롱생명과학의 '인보사'. 코오롱생명과학 제공

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코오롱티슈진은 미국에서 골관절염 치료제를 처방받는 환자는 2,000만 명, 적극 치료 대상은 그중 1,300만 명으로 추산하고 있다. 아직 수술 이외에 치료법이 없는 만큼 현지에선 TG-C에 대한 기대감이 크다고 회사 측은 전했다. 노문종 코오롱티슈진 대표는 "임상 2상 결과가 재현될 것으로 보여 3상의 성공 가능성은 높을 것으로 기대한다"고 말했다. 무릎에 이어 고관절에 대해서도 미국에서 TG-C의 임상 2상이 진행 중이다.

이웅열 코오롱그룹 명예회장이 세 자녀에 이은 '네 번째 아이'라고 부를 만큼 공을 들였던 TG-C는 세계 첫 골관절염 세포유전자치료제이자 국내 첫 유전자치료제다. 2017년 식품의약품안전처 허가를 받아 상용화에 성공해 3,700여 명에게 투약됐다. 하지만 3상에 활용된 주요 성분이 임상 계획에서 밝힌 연골세포가 아니라 신장 유래 세포임이 2019년 확인돼, FDA는 그해 5월 임상 보류를, 식약처는 7월 허가 취소를 결정했다.

코오롱 측은 "안전성과 유효성엔 문제없다"고 주장하며 허가 취소가 부당하다고 소송을 냈으나, 법원은 1심과 2심 모두 취소 적법 판결을 내렸고 현재 대법원에서 3심이 진행되고 있다. 코오롱은 식약처 외에 환자, 주주들과도 법적 분쟁 중이다.

이재명 기자 nowlight@hankookilbo.com