[김지선 기자]

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[디지털투데이 김지선 에디터] 면역 세포 치료제 개발 기업 바이젠셀(308080)이 2월 24일 공시를 통해 VT-EBV-201 임상시험 결과를 발표했다. 이번 임상시험은 완전관해 상태의 EBV양성 절외 NK/T세포 림프종 환자를 대상으로 VT-EBV-N의 유효성과 안전성을 평가하기 위해 진행됐다.

임상시험은 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 방식으로 한국에서 진행됐으며, 식품의약품안전처(MFDS)의 승인을 받았다. 시험 결과, 시험군의 2년 무질병생존율은 95%로 대조군의 77.58%보다 유의미하게 높았다(p=0.0347). 또한, 시험군에서는 사망 사례가 없었으며, 대조군에서는 16%의 사망 사례가 확인됐다.

안전성 평가에서는 시험군과 대조군 모두에서 중대한 약물이상반응은 발생하지 않았으며, 이상사례 발현율은 두 군 모두 76% 수준으로 유의미한 차이가 없었다.

바이젠셀은 이번 임상시험 결과를 바탕으로 식품의약품안전처에 VT-EBV-N의 조건부허가를 신청할 계획이다.

종목시세정보에 따르면, 2026년 2월 24일 오후 3시 21분 기준 바이젠셀의 주가는 전일 대비 990원 하락한 7070원에 거래되고 있다.

최근실적을 보면, 바이젠셀은 2024년 12월 연결 기준으로 자산총계 673억원, 부채총계 93억원, 자본총계 580억원을 기록했다. 매출액은 3억원, 영업손실은 153억원, 당기순손실은 141억원이다.

바이젠셀은 2021년 8월 25일 코스닥 시장에 상장된 자연과학 및 공학 연구개발업체다.

투자판단관련주요경영사항(임상시험결과)(완전관해상태의EBV양성절외NK/T세포림프종환자를대상으로VTEBVN관해후치료의유효성및안전성을평가하기위한제2상임상시험결과보고서(CSR)수령)

투자 유의사항- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.
- 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.
- 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.1. 제목완전관해 상태의 EBV양성 절외NK/T세포 림프종 환자를 대상으로 VT-EBV-N 관해 후 치료의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 제2상 임상시험결과보고서(CSR) 수령2. 주요내용1) 임상시험명칭VT-EBV-2012) 임상시험단계제 2상3) 임상시험승인기관식품의약품안전처 (MFDS)4) 임상시험실시국가한국5) 임상시험실시기관서울성모병원 외6) 대상질환완전관해 상태의 EBV양성 절외 NK/T세포 림프종 (ENKL)7) 신청일2017-09-068) 승인일2017-12-269) 등록번호승인번호: 제 31545 호10) 임상시험 목적ENKL 환자를 대상으로 완전관해 (CR) 이후 VT-EBV-N (EBV-CTL) 투여의 유효성 및 안전성을 평가하고자 한다.11) 임상시험 방법본 임상시험은 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 제2상 임상시험으로 디자인하였으며, 선정/제외기준에 적합한 완전관해 상태의 ENKL 환자를 대상으로 한다.

자의에 의해 대상자가 임상시험에 참여할 것을 서면으로 동의하면 임상시험계획서에 따라 임상시험용 의약품 투여 전 12 ~ 8주 시점에 필요한 검진 및 검사를 실시하여 임상시험 참여 여부를 판단한다. 적합한 대상자에 한하여 임상시험용 의약품 투여 전 8주 시점에 시험군 또는 대조군으로 무작위배정한 후 임상시험용 의약품 제조를 위한 백혈구분반술 채혈을 시행한다. 이후 시험군은 대상자 유래 자가세포를 이용하여 제조한 VT-EBV-N (EBV-CTL), 대조군은 자가 말초혈액단핵세포(PBMC)를 투여한다. 주 1회, 4주 투여하고, 4주 휴약기를 가진 후 다시 주 1회, 4주 투여하여, 총 8회 투여한다.

임상시험계획서의 방문일정에 따라 추적방문을 통해 유효성 및 안전성 평가를 실시한다.12) 1차 지표[1차 유효성 평가변수]
2년 무질병생존 (DFS, 무작위배정 이후 모든 원인에 의한 재발 또는 사망하지 않은 상태), 시험자에 의해 판단됨.

[2차 유효성 평가변수]
1. 전체생존 (OS, 무작위배정 이후 사망하지 않은 상태)
2. 마지막 대상자 등록 후 2년 경과 시까지의 무질병생존 (DFS, 무작위배정 이후 모든 원인에 의한 재발 또는 사망하지 않은 상태)

[안전성 평가]
1. 이상사례
2. 활력징후 (혈압, 맥박, 체온) 및 체중
3. 신체검진, 흉부 X-ray 및 심전도 검사
4. 실험실적 검사 (혈액학, 혈액화학, 뇨)13) 임상시험기간첫번째 환자 등록: 2019-04-29
마지막 환자 관찰 종료: 2025-07-1114) 목표 시험대상자 수48명3. 시험결과1) 1차 지표 통계분석방법[1차 유효성 평가변수]
2년 무질병생존 (DFS, 무작위배정 이후 모든 원인에 의한 재발 또는 사망하지 않은 상태)
2년 무질병생존에 대해 Kaplan-Meier 방법을 이용하여 2년 무질병생존율(%) 및 95% 신뢰구간을 추정한다. EBV DNA 검출 유무를 층화변수로 고려한 stratified log-rank test를 이용하여 군간 2년 무질병생존율을 비교하고, Kaplan-Meier curve를 제시한다.

[2차 유효성 평가변수]
1. 전체생존 (OS, 무작위배정 이후 사망하지 않은 상태)
전체생존기간에 대해 Kaplan-Meier 방법을 이용하여 중위수 산출 및 95% 신뢰구간을 추정한다. EBV DNA 검출 유무를 층화변수로 고려한 stratified log-rank test를 이용하여 군간 전체생존율을 비교하고, Kaplan-Meier curve를 제시한다.

2. 마지막 대상자 등록 후 2년 경과 시까지의 무질병생존 (DFS, 무작위배정 이후 모든 원인에 의한 재발 또는 사망하지 않은 상태)
마지막 대상자 등록 후 2년 경과시까지의 무질병생존기간에 대해 Kaplan-Meier 방법을 이용하여 중위수 산출 및 95% 신뢰구간을 추정한다. EBV DNA 검출 유무를 층화변수로 고려한 stratified log-rank test를 이용하여 군간 무질병생존율을 비교하고, Kaplan-Meier curve를 제시한다.

[안전성 평가 변수]
1. 이상사례
임상시험기간 동안 임상시험용 의약품 투여 이후 보고된 이상사례를 도표화한 후 이상사례의 발현율과 95% 신뢰구간을 제시한다. 각 군간 이상사례 발현율의 차이가 있는지 검정하기 위해 Chi-square test 또는 Fisher's exact test를 실시한다.

2. 활력징후 (혈압, 맥박, 체온) 및 체중
각 방문에 측정된 결과에 대하여 기술통계량 (평균, 표준편차, 중앙값, 최소값, 최대값 등)을 제시하고, 군내 변화량에 차이가 있는지 paired t-test 또는 Wilcoxon signed-rank test실시하여 방문간 차이를 확인한다. 또한 군간 변화량에 차이가 있는지 two sample t-test 또는 Wilcoxon rank sum test를 실시한다.

3. 신체검진, 흉부 X-ray 및 심전도 검사
기저치 대비 임상시험 종료시점의 변화를 비교하여 정상/비정상 변화의 빈도 및 백분율을 제시하고, 군간 차이가 있는지 Chi-square test 또는 Fisher's exact test를 실시한다.

4. 실험실적 검사 (혈액학, 혈액화학, 뇨)
각 방문에 시행된 검사 결과에 대하여 기술통계량 (평균, 표준편차, 중앙값, 최소값, 최대값 등)을 제시하고, 기저치 대비 임상시험 종료시점의 변화를 비교하여 정상/비정상 변화의 빈도 및 백분율을 제시한다. 또한 군내 변화 및 군간 차이가 있는지 확인한다.2) 결과값[1차 유효성 평가]
무질병생존(DFS)을 FAS 대상으로 분석한 결과, 재발 및 사망은 시험군에서 1/21명 (4.76%), 대조군에서 8/25명 (32.00%)로 확인됨.
세부 항목 분석 시 시험군은 '재발 또는 질병진행'이 1/21명 (4.76%) 보고되었으며 '사망' 사례는 발생하지 않은 반면, 대조군은 '재발 또는 질병진행' 6/25명 (24.00%) 및 '사망' 2/25명 (8.00%)가 각각 보고됨. 이에 따른 2년 무질병생존율은 시험군 95.00%, 대조군 77.58%였으며, 스크리닝 시점의 EBV DNA 검출 상태를 층화 인자로 적용한 계층화 로그순위법에 따른 군간 비교 결과 통계적으로 유의한 차이가 확인됨. (p=0.0347).
이러한 유효성은 PPS 분석에서도 일관되게 관찰되었는데, PPS 기준 2년 무질병생존율은 시험군 94.44%, 대조군 77.43%였으며 통계적 유의성 또한 확보됨. (p=0.0375).

[2차 유효성 평가]
전체생존을 FAS 대상으로 분석한 결과, 관찰 기간 동안 시험군에서는 사망 사례가 보고되지 않았고, 대조군에서는 4/25명 (16.00%)의 사망 사례가 확인됨. 스크리닝 시점의 EBV DNA 검출 상태를 층화 인자로 적용한 계층화 로그순위법에 따른 군간 통계적 검정 결과, p=0.0580으로 통계적 유의성(p<0.05)은 확보하지 못하였으나, 시험군은 100.00%의 생존 확률을 유지하며 대조군 대비 수치적으로 개선된 생존 경향을 나타냄. 이러한 경향성은 PPS 분석에서도 FAS와 일관되게 관찰됨.

[안전성 평가]
안전성 분석 결과, 양 군의 이상사례(AE) 발현율은 시험군 16명 (76.19%), 대조군 19명 (76.00%)로 통계적으로 유의한 차이가 없었음.
본 시험약과의 인과관계를 배제할 수 없는 '중대한 약물이상반응(Serious ADR)', '사망 및 시험 중지를 야기한 약물이상반응', 'Grade 3 이상의 약물이상반응'은 두 군 모두에서 한 건도 발생하지 않았음.4. 사실발생(확인)일2026-02-245. 향후계획VT-EBV-N은 식품의약품안전처(MFDS)에 조건부허가를 신청할 계획입니다.6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항- 상기 사실발생(확인)일은 당사가 외부 통계분석 업체로부터 임상결과보고서(CSR)를 전달받은 날짜입니다.

- 본 데이터는 공시 이후 당사의 IR자료, 보도자료 및 학회 발표 자료 등에 활용될 예정입니다.※ 관련 공시2025-11-25 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(완전관해 상태의 EBV양성 절외NK/T세포 림프종 환자를 대상으로 VTEBVN 관해 후 치료의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 제2상 임상시험 Topline data 수령)

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